조인트스템 개발사 알바이오, 식약처 품목허가 반려처분에 이의신청

이의신청과 함께 허가 타당성 자료도 제출

“세계 최초 무릎퇴행성관절염 줄기세포치료제 조인트스템 실용화 시급”
“기존 약에 개선효과 없고 인공관절 수술 할 수 없는 고령·기저질환자 위해 새로운 치료 옵션 제공해야”

네이처셀이 국내 판권과 미국 사업권을 보유하고 있는 세계 최초 무릎 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 국내 품목허가를 위해 개발사인 알바이오는 허가기관인 식약처에 품목허가 반려 처분에 대한 이의신청과 함께 임상적 유의성을 포함한 허가의 타당성 자료를 제출했다고 14일 밝혔다.

제출 자료에 따르면 조인트스템의 핵심 임상인 임상 3상과 추적관찰 연구 결과, 안전성이 입증되었고 유효성도 대조군 대비 두 개의 1차 평가 변수는 물론 거의 대부분의 평가 변수에서 조인트스템 투여군이 대조군에 비해 통계적으로 유의하게 개선되었다.

통계적으로 대조군 대비 우월성이 입증되었을 뿐만 아니라 치료군 내 개별 환자의 평가를 기준으로 평가하는 임상적 유의성 지표인 MWPC, PASS 평가 및 장기적 효과를 나타내는 인공관절 수술 여부 평가를 통해서도 효과가 충분함을 확인했다.

특히 연골재생 효과를 평가하는 MRI 검사 시 연골 결손 면적의 변화 조사에서는 조인트스템 주사 후 6개월, 1년, 2년, 3년 시점 모두 주사 전 대비 통계적으로 유의하게 연골 결손 면적이 감소되어 연골재생 효과가 탐색되었으며 조인트스템을 주사한 환자 중 연골결손 면적이 감소되거나 유지된 환자의 비율은 6개월, 1년, 2년, 3년 시점 각각 77%, 79%, 79%, 67% 등이었다.

무엇보다도 조인트스템 투여군은 대조군 대비 구제약으로서 진통제를 복용하는 양과 기간이 통계적으로 유의하게 적었으므로 현재 진통제에 의존하여 심지어 마약성 진통제까지 처방받는 중증의 환자들에게 새로운 치료의 희망이 될 것으로 확인되었다.

개발책임자인 라정찬 박사는 “현재 국내는 물론 전 세계적으로 허가받아 처방되고 있는 줄기세포 치료제를 포함한 어떤 의약품에 비해 손색이 없음을 확신한다”며 “기존 치료제에 비해 허가에 부족한 과학적 사유가 없다”고 밝혔다.

라정찬 박사는 특히 “기존 치료제 대비 우월성은 안전성이 매우 높고 관절기능 개선 효과가 확실하며 3상 추적 관찰 연구 결과 환자의 본인의 관절을 더 오래 사용할 수 있어 인공 관절 수술을 줄일 수 있다”고 했다.

그는 “현재 진행중인 미국 임상 2b/3a 상 중간분석 계획을 FDA에 사전 보고 후 분석을 실시할 예정이며 임상을 신속히 진행하여 조인트스템의 미국 허가도 가속화할 계획”이라고 덧붙였다.

한편 개발사인 알바이오가 식약처에 설명하고 제출한 조인트스템의 임상적 유의성과 허가타당성 발표자료는 네이처셀 홈페이지에 게시되어 있어 누구나 볼 수 있다.

 이주형 기자, mintcondition@theasian.asia