첨단 바이오기업 네이처셀은 21일 “조인트스템이 세포치료제 분야에서 한국 기업 최초로 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 ‘혁신적 치료제’로 지정받았다”고 밝혔다.
미국 FDA로부터 혁신적 치료제로 지정되기 위해서는 임상시험 결과가 기존 치료법과 비교해 월등하게 유의미한 개선 효과가 입증돼야 한다. 혁신적 치료제로 지정되면 패스트 트랙 지정과 효율적인 의약품 개발 관련 FDA의 집중적인 지원을 받게 된다. 이에 따라 품목허가 확률이 높아지고, 의약품 개발기간도 단축된다.
네이처셀은 “조인트스템은 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들을 위한 세계 최초 자가 지방유래 중간엽 줄기세포 치료제”라며 “1회 무릎 관절강 내 국소 주사로 연골 재생 작용을 통해 통증 감소와 관절 기능 개선 효과가 최소 3년간 지속될 수 있다”고 말했다.
국제 학술지 Arthritis&Rheumatology에 따르면 미국의 무릎 퇴행성관절염 환자 수는 2019년 약 5187만명으로 보고된 바 있다. 한국의 건강보험심사평가원 자료에 따르면 2023년 기준 300만명 이상의 환자가 무릎 퇴행성관절염으로 병원을 찾았으며 무릎 인공관절치환술을 받은 환자 수는 2022년 7만2845명에 달했다.
라정찬 네이처셀 회장은 “조인트스템의 혁신적 치료제 지정은 한국 식약처 가이드라인에 따라 시행된 제3상 임상시험 및 3년 장기추적관찰 연구 결과를 제출해 인정받은 것에 의미가 있다”며 “우리나라 규제과학이 글로벌 스탠다드에 부합한다는 의미”라고 설명했다.
