네이처셀 조인트스템, 미국 FDA ‘RMAT’ 지정
㈜네이처셀은 지난 9월 4일 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 이하 RMAT) 신청을 하여 10월 22일(미국 시간) 미국 FDA로부터 지정을 받았다고 23일 밝혔다.
RMAT이란, 지난 2016년 미국에서 ‘21세기 치유법(21st Century Cures Act)를 개정하면서 의학적 미충족 수요(Unmet Medical Needs)를 충족할 수 있는 혁신적인 재생의약치료제 개발 및 승인의 가속화를 위하여 미국 FDA에서 새롭게 도입하여 운용하는 제도로, 혁신적인 첨단재생의약 치료제의 신속한 허가를 목적으로 하는 일종의 패스트트랙 제도이다. 이에 따라 RMAT 지정을 받게 되면 FDA로부터 신속허가 개발 프로그램의 혜택을 받을 수 있다.
RMAT의 지정 요건은 재생의학치료제의 정의를 충족한 약물이 심각한 질병 또는 질환의 상태를 치료, 변경, 회복 또는 완치하는 것으로 목적으로 하고, 예비임상증거(Preliminary Clinical Evidence)를 통해 해당 약물이 해당 질병 또는 환자의 상태에 대한 의학적 미충족 수요를 해결할 가능성이 있는 경우 지정될 수 있다.
조인트스템은 Kellgren-Lawrence Grade 3의 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들을 대상으로 국내에서 세 차례의 임상시험을 성공적으로 완료하였으며, 임상시험 결과 기존의 표준 치료 방법(Standard of Care, SOC)에도 호전되지 않는 중증의 무릎 퇴행성관절염 환자들에게 안전하며, 무릎 통증 감소와 기능 개선을 포함한 증상 개선을 확인한 바 있다. 또한 국내 제3상 임상시험 이후 3년까지 진행된 장기추적관찰을 통해 손상된 연골의 재생 가능성까지 확인하였다.
㈜네이처셀 관계자는 “이번 조인트스템의 RMAT 지정은 한국 3상 임상시험 결과 및 3년 추적관찰 결과를 중심으로 FDA의 면밀한 심사 결과 이루어졌다는 점에서 의의가 있으며 RMAT 지정 후 개발을 가속화하여 한국은 물론 미국에서 품목 허가를 받아 전세계 무릎 퇴행성관절염 환자를 치료하는 시대를 앞당길 수 있도록 하겠다”고 밝혔다.