미국 보건부, 주 정부 등 줄기세포 관심 고조
2026년도 상반기 미국 FDA 임상3상 착수
2031년까지 2억달러 현지 투자, 100만명 분 조인트스템 확보
첨단 바이오기업 ㈜네이처셀(회장 라정찬)이 16일 서울 여의도 중소기업중앙회 KBIZ홀에서 기업설명회를 개최, 미국 시장 진출 및 상용화 로드맵을 발표했다.
이 날 네이처셀은 “미국 트럼프 정부가 출범하면서 미 보건부와 주 정부들이 줄기세포 활용방안을 강구하는 등 현지에서의 관심이 고조되고 있다”며 미국 시장 진출에 전사적인 역량을 모으기로 한 배경을 설명했다. 네이처셀은 이에 맞춰 미국 FDA 신약허가·조인트스템 가속승인·개별 주 단위 재생의료사업·현지 연구 및 생산 거점 확보 등을 골자로 한 미국 진출 중점 전략을 제시했다.
미국 FDA 신약허가
우선 네이처셀은 FDA의 혁신적치료제 지정을 받아 개발 가속화지원 프로그램을 통해 조인트스템 신약 허가 기간 및 비용을 대폭 단축했다고 밝혔다. 이에 따라 오는 11월 FDA와 EOP2(End of Phase 2) 미팅을 거쳐 금년 내 임상3상 계획을 확정한 후 내년 초 프로토콜 승인을 받아 3상을 개시한다는 계획이다. 이와 관련해 네이처셀은 “미국에서 신약허가를 받기 위해선 3상을 두 차례 진행해야 하지만 FDA와의 대면미팅, 여러 차례의 서면질의를 통해 한국에서 진행한 3상 프로토콜이 미국에서도 적용될 수 있다는 유권해석을 확보해 시간과 비용을 절감할 수 있게 됐다”고 밝혔다.
조인트스템 가속승인
네이처셀은 또한 내년 조인트스템 가속승인(조건부 허가)을 목표로 종합 자료 준비에 착수했다고 발표했다. 이를 위해 네이처셀은 최근 종료된 한국 3상 5년 추적관찰 연구를 통해 장기 안전성과 효과 지속성이 확인된 데이터를 확보해 심사를 준비하고 있다고 전했다. 네이처셀 측은 “미국 FDA의 가속승인 자격을 얻으려면 사전에 서류를 제출하고 심의를 통과해 신청이 가능한지 여부를 확인해야 한다”고 설명하며 “내년 초 FDA와의 사전 미팅을 위해 미국의 환자들을 대상으로 한 자료를 분석해 제출하는 방안도 검토 중”이라고 전했다.
개별 주 단위 재생의료사업
네이처셀은 FDA와는 별도로 의약품 허가를 받지 않은 상태에서도 줄기세포 치료가 허용되는 플로리다 등 주(state)에 진출할 계획을 세우고 있다. 네이처셀에 따르면 지난 7월 플로리다 주는 새로운 법률이 발효되면서 줄기세포 재생의료를 실시할 수 있게 됐으며, 네이처셀이 주 단위의 승인을 받게 될 경우 일본에서 진행해온 줄기세포 의료기관을 미국 현지에 설치할 수 있게 된다.
네이처셀은 “미국 플로리다 주가 줄기세포 재생의료에 특히 관심이 많으며, 오는 10월 현지 의료기관과 구체적인 논의를 진행해 이르면 금년 내 줄기세포 의료를 시작할 것”이라며 “플로리다 주를 시작으로 내년 상반기 텍사스 주 등 미국 내 줄기세포 의료기관을 확장할 계획”이라고 전했다. 또한 “이처럼 미국 주 정부가 제시하는 안정성 기준을 통과한다면 미국 진출이 보다 앞당겨 질 것”이라며 “지난 10년간 일본에서 축적한 방대한 데이터를 제시해 각 주 정부들과 협의할 것”이라고 설명했다.
실제로 네이처셀은 일본 도쿄, 오사카 후쿠오카 등에서 현지 의료기관과의 협업을 통해 줄기세포 재생의료를 제공하고 있다. 또한 지난해 12월에는 일본 후생성으로부터 세계 최초로 척수손상 자가줄기세포치료기술 승인을, 올해 8월에는 자폐증 재생의료 치료 승인을 받으며 줄기세포 기술력을 인정받아왔다.
현지 연구 및 생산 거점 확보
네이처셀은 미국 시장 진출에 따른 수요증가분을 확보하기 위한 현지 연구 및 생산 거점 구축에도 나섰다. 네이처셀은 이를 위해 미국 메릴랜드 주 볼티모어 시에 바이오스타 스템셀캠퍼스 조성 후보지를 선정하고 매입 의향서도 체결했다. 이를 통해 금년 내 부지 매입을 완료하고 GMP센터 공사를 개시해 내년 중 줄기세포치료제를 본격적으로 공급할 계획이다.
현지 거점 구축과 관련해 네이처셀은 “미국 내 생산시설을 구축하기 위해 2026년부터 2028년까지 1억 달러(약 1,400억원), 2029년부터 2031년까지 2억 달러(약 2,800억원)를 투자할 계획”이라며 “투자가 마무리되는 2031년 경에는 조인트스템100만명 분을 생산할 수 있는 체계가 완성될 것”이라고 밝혔다. 또한 “볼티모어 시가 적극적인 관심을 보이고 있으며, 현지에서도 투자를 문의하는 그룹들이 있다”며 “단계별 목표 생산량을 달성하고 현지 실적도 축적해 미국 시장에 연착륙 할 것”이라고 덧붙였다.
이 날 로드맵 발표에 직접 나선 라정찬 회장은 “미국 시장 진출 가속화 전략이 예정대로 진행될 경우 2031년 경에는 연간 100만 명의 난치병 환자들을 치료해 약 100억 달러(약 14조원) 이상의 매출을 달성할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.
그는 “네이처셀은 자가배양한 줄기세포를 반복 투여하는 가장 안정적이고 효과가 뛰어난 기술을 보유하고 있다”며 “시장에서의 확실한 비교우위를 바탕으로 줄기세포 치료제의 최대 잠재 시장인 미국에서 성공한다면 글로벌 스탠다드의 중심으로 도약할 수 있을 것”이라고 강조했다.
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